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2024-06-03 07:06:15
严武
来自广东省
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据复旦儿科医院介绍，截至目前，上述研究中所有接受治疗的1型SMA患儿，安全性、耐受性持续表现良好，无死亡事件，无剂量限制性毒性，无>2级与药物相关不良事件。接受治疗后的患儿，身体各项运动功能提升明显，其中有一半患儿在用药后1个月的随访中即实现了头控；最早接受治疗的患儿已经实现了无他人支撑独坐的里程碑，独站、行走等里程碑指日可待；高剂量组的首例患者在不满6月龄时已达到扶坐的里程碑。KU体育
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